La Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó en 2017 un total de 35 medicamentos, de los que 11 son tratamientos contra distintos tipos de cáncer, cinco se dirigen a pacientes con patologías neurológicas, cuatro están indicados para abordar patologías infecciosas y otros cuatro para el área terapéutica que engloba los trastornos del sistema inmune, las dolencias reumatológicas y los trasplantes.
Según ha informado Farmaindustria, el resto de áreas terapéuticas que se beneficiaron de nuevos medicamentos son endocrinología (3 nuevos tratamientos), urología y nefrología (2), hematología (2), dermatología (2), neumología y alergología (1) y hepatología y gastroenterología (1).
Dentro de este grupo de medicamentos innovadores destacan dos nuevas terapias avanzadas, basadas en genes o células. Una de ellas está indicada para el tratamiento de problemas del cartílago de la rodilla y la otra para pacientes de enfermedad de Crohn que padecen fístulas perianales.
De los 92 fármacos que la EMA ha recomendado autorizar en 2017, el 21% (19) están considerados por la EMA como medicamentos huérfanos, al estar dirigidos al abordaje de patologías poco frecuentes, como la queratitis neurotrófica (una rara enfermedad ocular), un tipo de neuroblastoma o el síndrome carcinoide.
Pacientes pediátricos
Además, la EMA destaca en su informe la aprobación de cuatro nuevos medicamentos destinados a pacientes pediátricos. Dos de ellos están indicados para el tratamiento de dos patologías neurológicas, la lipofuscinosis neuronal ceroidea (una enfermedad rara y fatal para la que no había un medicamento hasta el momento) y la atrofia muscular espinal, que afecta a las neuronas motoras en el primer año de vida.
Los otros dos corresponden al área de endocrinología y están dirigidos a combatir la insuficiencia adrenal primaria, un trastorno hormonal que afecta a niños y adolescentes, y la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, que se localiza en el esqueleto de niños y adolescentes en fase de crecimiento.